Hoffe auf Millionen, während gelähmte Mäuse nach nur zwei Wochen bahnbrechender Gentherapie wieder laufen

Eine bahnbrechende Studie hat gelähmten Mäusen die Möglichkeit gegeben, wieder zu gehen, und sie bietet ungefähr 5,4 Millionen Menschen weltweit, die an Lähmungen leiden, Hoffnung.

Forscher der Ruhr-Universität Bochum in Deutschland stimulierten die beschädigten Spinalnerven der Mäuse, sich mit einem Designprotein zu regenerieren.

Die gelähmten Nagetiere verloren ihre Beweglichkeit in beiden Hinterbeinen, aber nach der Behandlung begannen sie erst zwei bis drei Wochen lang zu laufen.

Das Team induzierte Nervenzellen des motorisch-sensorischen Kortex, um Hyper-Interleukin-6 zu produzieren.

Zu diesem Zweck injizierten sie gentechnisch veränderte Viren, um „die Blaupause für die Produktion des Proteins an bestimmte Nervenzellen zu liefern“.

Die Forscher untersuchen nun, ob Hyperinterleukin-6 bei Mäusen immer noch positive Auswirkungen hat, selbst wenn die Verletzung einige Wochen zuvor aufgetreten ist, sodass sie feststellen können, ob die Behandlung für Versuche am Menschen bereit ist.

Forscher haben die beschädigten Spinalnerven der gelähmten Mäuse dazu angeregt, sich mit einem Designprotein zu regenerieren. Die gelähmten Nagetiere verloren ihre Beweglichkeit in beiden Hinterbeinen, aber nach der Behandlung begannen sie erst zwei bis drei Wochen lang zu laufen.

Das Protein oder Hyperinterleukin-6 (hIL-6) wirkt als Axon nach dem Hauptmerkmal von Rückenmarksverletzungen, die zu Behinderungen führen und die Nervenfasern schädigen.

Axone senden Signale zwischen Gehirn, Haut und Muskeln hin und her, und wenn sie aufhören zu arbeiten, funktioniert auch die Kommunikation.

Und wenn sich diese Fasern nicht von einer Verletzung erholen, leiden die Patienten an Lähmungen oder Taubheitsgefühlen.

Das Protein ist ein Zytokin, das für die Signalübertragung der Zelle wichtig ist. „Designer“ bedeutet jedoch, dass es in der Natur nicht vorkommt und nur durch genetische Manipulation hergestellt werden kann.

Das Team induzierte Nervenzellen des motorisch-sensorischen Kortex, um Hyper-Interleukin-6 zu produzieren. Zu diesem Zweck injizierten sie gentechnisch veränderte Viren, um die Blaupause für die Produktion des Proteins an bestimmte Nervenzellen zu liefern. Fotos zeigen eine Maus eine Woche nach der Behandlung (links) und dann acht Wochen nach (rechts)

„Das Besondere an unserer Studie ist, dass das Protein nicht nur zur Stimulierung der von ihm selbst produzierten Nervenzellen verwendet wird, sondern auch (vom Gehirn) weiter transportiert wird“, sagte Dietmar Fischer, Leiter des Teams Interview mit Reuters.

Forscher haben zuvor eine ähnliche Gentherapie verwendet, um Nervenzellen im visuellen System zu regenerieren, aber die jüngste Studie konzentrierte sich auf diejenigen im motorischen sensorischen Kortex, um das Designerprotein zu produzieren.

Fischer und sein Team verwendeten Viren in der Therapie, die die Nervenzellen im motorisch-sensorischen Kortex stimulierten, um HIL-6 selbst herzustellen.

Die Bilder zeigen, wohin die Injektion während der Behandlung gerichtet war. Das Team arbeitet derzeit an Methoden, um Versuche am Menschen sicher durchzuführen

Die Viren wurden auch für die Gentherapie angepasst und enthielten Blaupausen, um das Protein um die Nervenzellen zu lenken, die als Motoneuronen bekannt sind.

Da diese Zellen auch über axonale Seitenzweige mit anderen Nervenzellen in anderen Hirnregionen verbunden sind, die für Bewegungsprozesse wie das Gehen wichtig sind, wird der Hyperero Interleukin-6 auch direkt zu diesem ansonsten schwierigen Zugang zu essentiellen Nervenzellen transportiert und dort freigesetzt eine kontrollierte Weise.

„Die Behandlung der Gentherapie von nur wenigen Nervenzellen stimulierte somit die axonale Regeneration verschiedener Nervenzellen im Gehirn und mehrere Bewegungen im Rückenmark gleichzeitig“, zeigt Dietmar Fischer.

Schließlich konnten die zuvor gelähmten Tiere, die diese Behandlung erhielten, nach zwei bis drei Wochen mit dem Gehen beginnen.

„Am Anfang war es eine große Überraschung für uns, da es nach voller Querschnittslähmung noch nie möglich war.“

Das Team untersucht derzeit Möglichkeiten zur Verbesserung der Verabreichung von Hyper-Interleukin-6 mit dem Ziel, zusätzliche funktionelle Verbesserungen zu erzielen.

Sie untersuchen auch, ob Hyperinterleukin-6 bei Mäusen noch positive Auswirkungen hat, obwohl die Verletzung einige Wochen zuvor aufgetreten ist.

„Dieser Aspekt ist besonders relevant für die Anwendung auf Menschen“, sagte Fischer.

‚Wir gehen jetzt neue wissenschaftliche Wege. Diese weiteren Experimente werden unter anderem zeigen, ob es möglich sein wird, diese neuen Ansätze in Zukunft an den Menschen weiterzugeben. ‚